1月6日下午，成都先导(688222)举办了2020年上市以来的首届投资者开放日活动。当天，成都先导原本预计50人的规模，而现场却涌入了超百名投资者，公司只能将交流会换到了更大的会场。
会上，成都先导管理层对上市公司战略、核心业务进行解读分享，系统呈现公司的发展逻辑与业务布局，全方位展示了成都先导在新分子发现领域的技术领导力、平台创新力与长期发展潜力。
在致辞中，成都先导董事长、总经理李进表示，成都先导专注于新药源头的发现，拥有全球已知公开最大的DNA编码化合物库（DEL）之一，库分子数量突破万亿级。过去十余年间，成都先导已经构建起了以DEL等四大核心技术平台为基础的新药发现体系，并围绕该体系持续投入，通过平台能力建设和流程优化，不断提升药物早期发现阶段的成功率和效率，累计已赋能超过1000个商业研发项目，服务全球600余家客户。
李进进一步介绍，成都先导正沿着新药研发价值链有序拓展研发能力，并通过并购等途径与集团业务形成有效协同。在进一步拓展新药发现能力及其应用场景的同时，成都先导积极引入人工智能（AI）和自动化等前沿科技手段，关注转化医学与数据科学在临床前决策中的作用，稳步提升研发成功率和执行效率。未来几年，成都先导将继续聚焦分子创新与服务拓展，持续扩展平台能力，并提升平台规模化水平与交付能力，通过授权、合作等方式实现项目价值释放。
“我们相信，随着更多创新药物的研发持续推进并最终获批上市，成都先导在药物早期发现阶段所创造的长期价值将逐步得到体现。”李进如是表示。
当前，药物靶点日趋新颖多样，全新作用机制靶点的药物开发正成为推动治疗突破的关键动力，越来越多的挑战性靶点开始进入研发管线。数据显示，首创新药（first in class，FIC）的市场份额在过去20年翻了一番。
成都先导副总经理、研发化学中心高级副总裁刘观赛表示，DEL技术凭借持续输出新颖苗头化合物和先导化合物的能力，已成为FIC靶点探索和开发的重要工具。据他介绍，成都先导能够提供丰富多样的DEL产品组合与灵活深度的定制化研发服务，助力客户精准探索药物发现的新路径。目前，成都先导的DEL库已经拓展到蛋白降解化合物库、线性多肽库和环状多肽库等多种类型，为攻克“难成药靶点”提供了新的工具与路径。
此外，成都先导化学总监孙文博则重点介绍了成都先导HAILO平台的建设进展、应用场景，以及该平台在驱动蛋白降解项目研发中的典型案例。作为公司倾力打造的DEL+AI+自动化三位一体的DMTA（设计—合成—测试—分析）分子优化平台，HAILO的核心优势在于：依托自动化合成与生物检测技术构建的高通量实验能力，在DMTA循环各环节高效产出覆盖靶点验证、苗头化合物发现到先导化合物优化全流程的高质量实验数据；这些数据与DEL筛选积累的海量真实数据深度整合，并通过先进人工智能算法建模与分析，不仅形成了数据闭环驱动的智能优化循环，更显著提升了分子优化的迭代效率。
孙文博称，HAILO平台可拓展可筛选分子的化学空间，丰富先导化合物的发现途径，有望显著提升分子发现与优化的整体效率与成功率，加速新颖靶点与候选化合物的探索进程及其向药物分子的转化。
在自主研发新药管线布局方面，成都先导新药研发高级总监张瑞岩，重点分享了在研药物HG146用于治疗复发或转移性腺样囊性癌（ACC）的临床Ⅱ期研究的最新进展。
据悉，腺样囊性癌（ACC）是一种发病率较低但具有高度侵袭性的罕见恶性肿瘤，常见于头颈部，也可发生在气管、乳腺、涎腺等部位，发病年龄主要集中在40—60岁。当前，腺样囊性癌缺乏标准治疗方案，以手术/放疗为主要治疗手段，但复发或转移性疾病尚无有效治疗选择。目前，HG146针对ACC的临床Ⅱ期研究显示出较为积极的有效性和安全性，并且大部分入组患者的生活质量均有所改善。
值得关注的是，成都先导基于在新分子设计与化学修饰方面的技术积累，战略性布局了小核酸药物领域，与其孵化和参股的成都先衍生物技术有限公司（以下简称“先衍生物”）持续开展深入合作。
目前，先衍生物已经建立起包括新颖的小核酸修饰技术、肝外递送技术和单分子双靶点调节技术在内的创新技术体系，并聚焦慢病治疗领域，布局针对高血压、高血脂、高体脂等疾病的小核酸新药管线。目前，其针对AGT靶点的超长效降压药物LDR2402已经进入Ⅱ期临床研究，临床进展处于世界前列；用于治疗肥胖的小核酸新药LDR2515注射液（INHBE靶点）的临床试验申请（IND）已于近日获得中国国家药品监督管理局药品审评中心（CDE）受理。
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